Una nuova ricerca potrebbe aprire la strada a terapie innovative capaci di rallentare o arrestare la progressione della malattia renale policistica (PKD), una delle principali cause di insufficienza renale e di accesso al trapianto di rene. Il progetto “QrCiliopathies”, guidato da Alessandra Boletta, Group Leader della Cystic Kidney Disorders Unit dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, è tra i vincitori del primo round del bando European Research Council (ERC) Proof of Concept 2026, con un finanziamento di 150.000 euro per trasformare una scoperta di ricerca di base in una possibile strategia terapeutica. Tra i vincitori del San Raffaele figura anche Matteo Iannacone, Professore di Patologia Generale dell’Università Vita-Salute San Raffaele, con il progetto “Liver mRNA-based immunotherapies” (LiveRNA) dedicato alle immunoterapie a mRNA per il tumore del fegato. I due premi di ricerca fanno salire a 39 gli ERC Grant ottenuti dai ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele dalla nascita dello European Research Council.

Il programma ERC Proof of Concept sostiene ricercatori già titolari di un finanziamento ERC nel trasferimento dei risultati della ricerca di frontiera verso applicazioni concrete, favorendo lo sviluppo di nuove tecnologie e terapie. Nel primo round del 2026 sono stati finanziati 182 progetti su 554 candidature, per un investimento complessivo di 27,3 milioni di euro; l’Italia ha ottenuto 18 finanziamenti, due dei quali assegnati ai ricercatori del San Raffaele.

La malattia renale policistica è la più comune malattia ereditaria del rene ed è caratterizzata dalla formazione progressiva di cisti che compromettono nel tempo la funzione renale, fino a rendere necessario, nei casi più gravi, il ricorso alla dialisi o al trapianto.

Con il precedente ERC Advanced Grant “QtCilia”, il gruppo di ricerca di Alessandra Boletta ha identificato un nuovo meccanismo che regola il metabolismo cellulare e ha individuato nell’enzima asparagina sintetasi (ASNS) un bersaglio terapeutico promettente. Il nuovo progetto “Targeting Glutamine (Q) Metabolism in the Renal Ciliopathies” (QrCiliopathies), sviluppato insieme al Centre for Drug Design and Discovery (CD3) della KU Leuven, sosterrà lo sviluppo e la sperimentazione di nuovi farmaci in grado di bloccare questo enzima, con l’obiettivo di rallentare la progressione della malattia e offrire nuove prospettive ai pazienti.

«Questo progetto rappresenta un passaggio importante ed emozionante per me. Lavoro sulle malattie cistiche renali ormai da quasi trent’anni. Se l’ERC Advanced Grant aveva già portato un importante riconoscimento internazionale con un budget significativo per svolgere studi di ricerca di base su patologie ereditarie del rene, questo progetto ci spinge verso la cura. Ci riporta nell’alveo della nostra vocazione primaria, quella di dare risposte ai pazienti. A ulteriore dimostrazione che la ricerca di base, quando è d’eccellenza, porta frutti importanti nella medicina traslazionale.  Non c’è cura senza ricerca, come recita il motto del San Raffaele. Infatti, se non si conoscono le basi molecolari delle patologie, sarà impossibile sviluppare dei farmaci. Non ci sono scorciatoie e chi dice il contrario mente, o è destinato ad inciampare.»